Le malattie “rare” riguardano un’esigua porzione di popolazione e questa è la ragione per la quale la produzione dei farmaci necessari per curarle non riesce ad attrarre gli ingenti investimenti in ricerca e sviluppo. Questi farmaci vengono definiti anche come “farmaci orfani”, proprio perché la loro ricerca viene abbandonata dalle case farmaceutiche di fronte alle maggiori prospettive di redditività e di riduzione del rischio che offrono altri farmaci diretti a curare patologie largamente diffuse nei paesi “industrializzati”. Anche se nei paesi industrializzati la spesa pro-capite per questo tipo di farmaci può essere molto elevata, è la rarità delle malattie ad impedire alla domanda di raggiungere una soglia minima tale da creare un mercato e incentivi privati alla produzione dei farmaci.

Le malattie “dimenticate” (o tropical diseases) si riferiscono ad un caso opposto di fallimento del mercato: si tratta di malattie ben note (quali la malaria, la tubercolosi, la schisiosomasi etc.)) che interessano una popolazione enorme a livello mondiale, la cui produzione di farmaci è comparativamente meno costosa e rischiosa di quella associata ai ‘farmaci orfani’, ma la cui domanda é localizzata nei paesi poveri del mondo, nei quali la disponibilità pro-capite a pagare è talmente bassa da inibire ogni incentivo alla produzione e distribuzione dei farmaci idonei a curarle. Basta pensare che normalmente circa il 39% di farmaci che giungono alla sperimentazione clinica vengono poi abbandonati perché la loro redditività è giudicata troppo bassa. Non deve perciò stupire se di circa 1.233 medicinali approvati in tutto il mondo tra il 1975 e il 1997, solo 13 erano diretti ai cd. tropical diseases. In entrambi i casi, ci si trova di fronte ad un fallimento del mercato che richiede forme diverse di intervento pubblico, di meccanismi incentivanti e di coinvolgimento di diversi stakeholders, tra i quali le università e i centri di ricerca pubblici assumono un ruolo fondamentale.

Sebbene alcune politiche siano state pensate come risposta congiunta ad entrambe le malattie ‘rare’ e ‘dimenticate’, è oggi sempre più evidente che i meccanismi incentivanti differiscono notevolmente per le due tipologie.

Le politiche push and pull
Una prima politica pubblica si basa sul cd. push mechanism ovvero sulla creazione di opportuni incentivi all’investimento in ricerca e sviluppo che operano a livello upstream della filiera del farmaco (ad es. de-tassazione o contributo pubblico agli investimenti). Altri meccanismi, cd. pull mechanism, agiscono a valle e mirano a fornire sussidi pubblici o altre forme di sostegno per lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci (tra questi l’estensione della protezione brevettuale o l’attribuzione di forme di esclusività nella commercializzazione). Un esempio di successo, in questo senso, è dato dall’applicazione ibrida di queste misure nell’US Orphan Drug Act. E’ stato tuttavia osservato che tale successo non è estendibile al caso delle malattie ‘dimenticate’, proprio perché le politiche push and pull si muovono comunque in una logica di mercato (ad. Es. i prezzi per i farmaci orfani restano comunque elevatissimi) non applicabile ai paesi poveri del mondo.

Gli impegni ad acquistare
Un altro meccanismo è quello denominato Advance Market Committment, in base al quale si crea un accordo tra soggetti pubblici e privati che prevede un impegno da parte di un paese o di un pool di paesi ad acquistare ad un prezzo dato i farmaci destinati a curare le malattie ‘dimenticate’. In tal modo, se l’impegno viene ritenuto credibile, si colmerebbe il gap tra potere di consumo pro-capite nei paesi poveri del mondo e il costo unitario di produzione dei farmaci, assicurando al contempo una dimensione minima della domanda tale da generare un valore netto attuale comparabile a quello dei farmaci generalmente commercializzati nei paesi industrializzati. L’economista Kremer, fautore della proposta, ha recentemente stimato che, per un vaccino contro la malaria, un impegno a pagare 15$ per vaccino per una popolazione di almeno 200 milioni di persone rappresenterebbe un meccanismo incentivante sufficiente per generare in due anni un vaccino. D’altro canto, questo meccanismo, agendo solo ex-post, non ridurrebbe il rischio ex-ante delle imprese farmaceutiche, specie laddove il ‘contratto’ venga stipulato contemporaneamente con più imprese, senza garanzie per gli innovatori successivi.

Il partenariato pubblico-privato
Con il termine Public Private Partnership (PPP) ci si riferisce agli accordi tra istituzioni pubbliche (soprattutto centri di ricerca e laboratori di università ) e soggetti privati (industrie farmaceutiche per un coordinamento complessivo di sforzi diretti a tutte le fase della filiera del farmaco, dalla R&S alla finalizzazione dei risultati di ricerca. Uno dei casi rappresentativi è quello del trattamento antimalaria ASAQ, commercializzato dal 1 marzo scorso e realizzato attraverso una collaborazione tra istituti di ricerca pubblici, ministeri di Paesi in via di sviluppo e infine commercializzato da una grande multinazionale farmaceutica che però non ne possiede il brevetto. Altri successi sono stati registrati da un consorzio guidato dall’Università North Carolina e coadiuvato dalla Fondazione Gates. Rispetto all’Advance Market Committment, questo strumento consente da un lato una maggiore flessibilità e dall’altro una più elevata capacità di sviluppare l’ampiezza della ricerca di progredire alla realizzazione di un portafoglio di farmaci. Inoltre esso non richiede necessariamente il coinvolgimento delle Big Pharma: molte delle imprese biotecnologiche coinvolte negli USA hanno meno di sei ricercatori e si appoggiano molto alle Università. Una testimonianza della flessibilità di questo approccio è data dalla recente proposta della Medicines for Malaria Venture (MMV) di istituire un regime flessibile di protezione intellettuale sui farmaci prodotti nell’ambito delle PPP in modo da coniugare al meglio incentivi privati e finalità pubbliche. Una proposta analoga è stata quella avanzata da da Stephen Maurer di Berkeley di definire meccanismi di tipo open source alle biotecnologie facendo leva sui meccanismi di incentivazione dell’ open source usati ad esempio nel software (signalling di capacità, utilizzo di capacità in eccesso, cooperazione, altruismo), attraverso la collaborazione in rete di molti ricercatori e la definizione di un sistema flessibile di protezione della proprietà intellettuale in un modello economico e giuridico che possa accelerare lo sviluppo di medicinali per le malattie rare e per quelle dimenticate.

Ad oggi non sono disponibili evidenze tali da far propendere per uno o l’altro dei meccanismi delineati. Si fa strada l’idea che i meccanismi incentivanti possano anche essere degli ibridi in funzione della specifica malattia che si intende debellare. La novità delle forme di partenariato nello sviluppo delle biotecnologie appare però molto promettente e incentivante anche per le positive ricadute in termini di sviluppo del capitale umano che tali forme di intervento possono apportare per i paesi che investono in queste iniziative. L'ultimo dato OMS dice che per malaria muoiono ogni giorno circa 3000 bambini nei paesi in via di sviluppo. Per un europeo che voglia andare in un safari africano è sufficiente scegliere tra due profilassi anti-malaria. E costa meno di cento euro.